2017年7月13日，世界基因治療知名專家、中國視網(wǎng)膜疾病基因治療領(lǐng)軍人物、美國佛羅里達(dá)大學(xué)眼科研究系龐繼景教授歸國就職廈門眼科中心，擔(dān)任廈門眼科中心眼科研究所常務(wù)副所長。
 

 

　　當(dāng)日下午，廈門市衛(wèi)計委副主任王挹青，廈門大學(xué)醫(yī)學(xué)院院長劉祖國，國際眼科科學(xué)院院士、廈門眼科中心院長黎曉新教授，中國醫(yī)師學(xué)會眼科分會會長、華廈眼科醫(yī)院集團(tuán)專家委員會主席趙堪興教授，廈門眼科中心業(yè)務(wù)院長吳國基、華廈眼科醫(yī)院集團(tuán)國際部總監(jiān)詹桂林教授，廈門眼科中心副總經(jīng)理姚鄭玲玲等出席了聘任儀式。
 

 

　　聘任儀式由廈門眼科中心副院長張廣斌主持

 

　　近二十載

 

　　龐教授多項(xiàng)眼遺傳病基因治療研究獲世界性突破

 

　　從中國，到日本，到美國（1999年），近20年來龐繼景教授一直走在世界眼科治療頂端技術(shù)--基因治療的前沿。

 

　　美國佛羅里達(dá)大學(xué)是世界著名基因治療研究中心，也是腺相關(guān)病毒研究的發(fā)源地（腺相關(guān)病毒，是目前基因治療中使用最成功的載體）。在美國佛羅里達(dá)大學(xué)教學(xué)科研時期，龐繼景教授獲得腺相關(guān)病毒的發(fā)現(xiàn)者之一、世界著名視網(wǎng)膜疾病基因治療專家郝斯沃施博士(Dr.Hauswirth)的大力支持，醉心研究、成績斐然，主持及作為主要人員獲得的項(xiàng)目資助累計達(dá)2000多萬美元。
 

 

　　2001年龐繼景教授報道了世界上首例由aTTP基因突變導(dǎo)致的視網(wǎng)膜色素變性的臨床病理改變。之后，龐教授是包括雷柏氏先天性黑蒙(先天性盲, 出生時或出生后視力很快喪失，嬰兒眼睛不能跟光移動且伴有眼球震顫)，視網(wǎng)膜色素變性(慢性進(jìn)行性視野缺失，從夜盲開始，視力一點(diǎn)點(diǎn)缺失)，全色盲(紅、綠、藍(lán)三原色均不能辨認(rèn)，視力低于0.1，患者尤喜暗、畏光，表現(xiàn)為晝盲)，藍(lán)色單色視(無法識別三原色中的紅和綠色，只能辨認(rèn)藍(lán)色，中心視力明顯下降)在內(nèi)的多個基因治療臨床前期及臨床試驗(yàn)項(xiàng)目組負(fù)責(zé)人或成員，并且獲得多項(xiàng)世界性突破。
 

 

　　其中，龐教授傾注大量心血的雷柏氏先天性黑蒙2型基因治療，有可能成為美國第一個被批準(zhǔn)臨床應(yīng)用的基因治療方法，同時也可能是世界上第一個被批準(zhǔn)臨床應(yīng)用的眼科疾病基因治療方法。

 

　　由于在基因治療方面的突出貢獻(xiàn)，龐教授榮獲H. Talmage Dobbs 眼科貢獻(xiàn)獎（Emory University, 2003），“2011年海外華人眼科學(xué)與視覺科學(xué)杰出成就獎”，并在2015年美國眼科及視覺研究大會上獲OCAVER視覺及眼科研究杰出成就獎。
 

 

　　龐繼景教授接受媒體采訪

 

　　龐教授介紹，“現(xiàn)在眼科學(xué)的難題是遺傳性視網(wǎng)膜疾病。以前，對為什么造成這些病變并不清楚，所以不能從根源上解決問題?，F(xiàn)在明確了根源就是基因突變。到2017年，已有700多個導(dǎo)致眼病的突變基因以及近300個導(dǎo)致眼底病的突變基因被發(fā)現(xiàn)?；蛑委熌芗m正修復(fù)或彌補(bǔ)遺傳病的缺陷基因，從而達(dá)到減輕或治愈疾病的目的，也就是從疾病的源頭上進(jìn)行治療。”

 

　　目前在美國已有至少500例眼病患者在視網(wǎng)膜疾病基因治療臨床試驗(yàn)中得到治療。隨著研究的進(jìn)一步深入和病種研究的進(jìn)一步擴(kuò)大，難治性眼病患者、罕見眼病患者和先天性盲童離光明將更近一步！

 

　　加盟眼科

 

　　打造有國際影響力的眼遺傳病基因治療平臺

 

　　2004年開始，龐教授就在美國繁忙的工作之余投入大量的時間和精力從事基因治療在中國的普及和推廣工作。曾經(jīng)多次在北京大學(xué)眼科中心，北京同仁醫(yī)院，北京協(xié)和醫(yī)院，廣州中山眼科中心，上海復(fù)旦大學(xué)五官科醫(yī)院，中國醫(yī)科大學(xué)等地進(jìn)行講學(xué)及學(xué)術(shù)交流活動，并任國內(nèi)多所大學(xué)及眼科中心客座教授或特聘教授。成為視網(wǎng)膜基因療法技術(shù)在中國傳播的主要促進(jìn)者。歸國報效是他海外奮力拼搏的最終目標(biāo)。
 

 

　　圖為黎曉新院長與龐繼景教授正式簽約

 

　　今年4月，斥資五千萬、規(guī)模超過3000平方米的廈門眼科中心眼科研究所成立之初，廈門眼科中心院長、廈門眼科中心眼科研究所所長黎曉新教授就明確指出研究所的發(fā)展方向，“以轉(zhuǎn)化型醫(yī)學(xué)為主導(dǎo)、引進(jìn)國內(nèi)外著名的眼科、病理、遺傳學(xué)專家，創(chuàng)新研究模式，重點(diǎn)關(guān)注國內(nèi)亟須解決的眼科科學(xué)研究問題，通過人才培養(yǎng)和科學(xué)研究工作的有機(jī)結(jié)合，創(chuàng)辦有國際影響力的科研平臺。”

 

　　研究所的發(fā)展理念與龐繼景教授不謀而合，“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)在基礎(chǔ)研究與臨床應(yīng)用之間架起橋梁，可以提高醫(yī)療診治的總體水平，最終使患者受益，而不是為研究而研究。這和我基因治療的理念相符合，也是促使我加盟眼科中心的最主要原因。
 

 

　　趙堪興教授為龐繼景教授頒發(fā)聘書

 

　　借助廈門眼科中心在臨床、科研、防盲、教學(xué)方面的強(qiáng)大實(shí)力和資金、人才支持，龐繼景教授將以廈門眼科中心眼科研究所為平臺和國內(nèi)外權(quán)威機(jī)構(gòu)合作，從收集遺傳診斷明確的病人開始逐步在國內(nèi)開展視網(wǎng)膜遺傳病的基因治療臨床試驗(yàn)。

 

　　華廈眼科醫(yī)院集團(tuán)董事長蘇慶燦表示，“龐繼景教授是繼國際眼科科學(xué)院院士、北京大學(xué)人民醫(yī)院原副院長、眼底病權(quán)威黎曉新教授；國際眼科學(xué)科學(xué)院院士、中國醫(yī)師協(xié)會眼科醫(yī)師分會會長、斜視與小兒專家趙堪興教授；原中山大學(xué)中山眼科中心主任、青光眼泰斗葛堅教授；南方醫(yī)科大學(xué)及中南大學(xué)眼科學(xué)博導(dǎo)、白內(nèi)障專家郭海科教授加盟中心醫(yī)療團(tuán)隊后，眼科中心建設(shè)高水平的人才隊伍，創(chuàng)新人才建設(shè)機(jī)制的又一大舉措。必將使眼科中心的學(xué)科優(yōu)勢愈加凸顯，科研及診療水平邁上更高的臺階。”
 

 

　　黎曉新院長接受媒體采訪

 

　　黎曉新教授認(rèn)為，“龐教授懷著深厚的情誼接受廈門眼科中心的聘請，歸國加盟眼科中心眼科研究所，以眼科研究所為平臺和國內(nèi)外權(quán)威機(jī)構(gòu)合作，將逐步開始在國內(nèi)開展視網(wǎng)膜遺傳病的基因治療臨床試驗(yàn)。龐教授的加盟，必將推動眼科研究所的快速發(fā)展，形成以轉(zhuǎn)化型醫(yī)學(xué)為基礎(chǔ)的視覺科學(xué)研究和以疑難眼病為中心的臨床研發(fā)基地，推進(jìn)解決視覺領(lǐng)域重要科學(xué)問題，提高診療水平，降低致盲率，最終造福更多疑難眼疾患者。”
 

 

　　廈門大學(xué)醫(yī)學(xué)院院長劉祖國致辭

 

　　廈門大學(xué)醫(yī)學(xué)院院長劉祖國表示，“龐教授的加入，是眼科界的一大喜事，也是中國眼遺傳病患者的福音。相信龐教授在眼遺傳病基因治療領(lǐng)域的豐富經(jīng)驗(yàn)，將有效的促使廈門眼科中心眼科研究所在基因治療領(lǐng)域的快速發(fā)展。這也為廈大醫(yī)學(xué)院和廈門眼科中心，在這一領(lǐng)域的合作互動提供更多的可能性。”
 

 

　　衛(wèi)計委副主任王挹青出席簽約儀式并致辭

 

　　廈門市衛(wèi)計委副主任王挹青表示，“廈門眼科中心這幾年引進(jìn)了很多的人才，此次基因治療領(lǐng)域的專家龐教授的加盟，將進(jìn)一步提升廈門眼科中心的科研水平。很期待接下來眼科中心在前沿研究領(lǐng)域的發(fā)展。”

 

　　每周三開設(shè)眼遺傳病門診

 

　　限號4個，患者需提前預(yù)約

 

　　我國是一個人口大國，眼科遺傳病病人數(shù)量較高。據(jù)了解，目前全國具有遺傳性眼病發(fā)病風(fēng)險的概率在4%左右。在25歲以下青少年盲人中，遺傳性眼病致盲者占67.7%。一些患者“出生時或出生不久既有嚴(yán)重的視力喪失”、“夜盲或晝盲”等遺傳眼病的典型癥狀，卻并沒有意識到遺傳檢測的重要性。

 

　　遺傳檢測是發(fā)現(xiàn)致病根本原因的重要方法，也是有生育需求的眼科遺傳病患者及有眼科遺傳病家族史成員進(jìn)行婚前/孕前遺傳咨詢及健康優(yōu)生指導(dǎo)的基礎(chǔ)；對患者親屬中無臨床癥狀表現(xiàn)者，通過基因檢測，可了解其自身致病基因攜帶情況，為優(yōu)生優(yōu)育做好準(zhǔn)備。在遺傳診斷基礎(chǔ)上的眼科遺傳咨詢，也就是對患者遺傳臨床狀況的全面評估更是進(jìn)行相應(yīng)基因治療的基礎(chǔ)和前提。

 

　　為此，龐教授從7月19日起，每周三上午在廈門眼科中心開設(shè)眼遺傳病門診，患者可撥打預(yù)約電話：0592-2112111提前預(yù)約遺傳檢測；若已經(jīng)有遺傳及臨床檢測報告的可預(yù)約遺傳咨詢，以確定疾病的進(jìn)展程度，評估將來進(jìn)行基因治療的可行性及可能的具體治療方法，療效及預(yù)后以及必要時的遺傳檢測結(jié)果再確認(rèn)。因?yàn)檫z傳咨詢的專業(yè)性和復(fù)雜性，周三上午僅限號4個，患者需提前預(yù)約。

 

　　龐教授指出，“基因治療一定要早。某些視網(wǎng)膜遺傳病如果沒有進(jìn)行早期治療，可以造成視細(xì)胞的死亡，對基因治療的預(yù)后產(chǎn)生不良影響。這也是我一直呼吁進(jìn)行早期基因診斷和治療的原因。”

 

　　龐教授科研成果中創(chuàng)造的“首次”相關(guān)鏈接

 

　　2001——第一例aTTP基因突變導(dǎo)致視網(wǎng)膜色素變性的臨床病理改變；

 

　　2004——通過小鼠的視行為實(shí)驗(yàn)證明基因治療可以恢復(fù)RPE65小鼠視力；

 

　　2006 ——證明基因療法能徹底治愈RPE65基因突變引起的眼病（申請中國專利）；

 

　　2010——治愈由PDE6b突變造成的視網(wǎng)膜色素變性動物模型（申請中國專利）；

 

　　2010-2013——治愈全色盲2型小鼠（申請中國專利）；

 

　　2015——以玻璃體腔注射的基因替代療法改善全色盲2型動物模型視功能；

 

　　2017——成功實(shí)現(xiàn)BCM小鼠缺失的紅綠錐細(xì)胞的功能再恢復(fù)（申請美國專利）。