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基因療法有望治愈視網(wǎng)膜色素變性

時間：2017-11-22 17:26來源：廈門眼科中心編輯：lin瀏覽：

【文章導(dǎo)讀】廈門眼科中心遺傳眼病門診龐繼景教授指出，以前，對于遺傳性視網(wǎng)膜疾病為什么會病變并不清楚，所以不能從根?，F(xiàn)在明確了根源就是基因突變，解決之道就是基因治療。

　　并不是所有的孩子，生下來就擁有一雙明亮澄澈的眼睛。一旦孩子眼睛不好、看東西不清楚，甚至失明，孩子的一生和整個家庭都會受此影響。小孩子常常不能表達，或是表達不清楚，很多疾病就因此耽誤了。視網(wǎng)膜色素變性就是其中的一種。
 
　　廈門眼科中心遺傳眼病門診龐繼景教授指出，視網(wǎng)膜色素變性是一種視網(wǎng)膜功能出現(xiàn)退化的遺傳性疾病，癥狀包括夜盲、視野狹窄、視力低下等，嚴重時可致失明。
 
　　“以前，對于遺傳性視網(wǎng)膜疾病為什么會病變并不清楚，所以不能從根?，F(xiàn)在明確了根源就是基因突變，解決之道就是基因治療”。龐繼景教授指出，基因治療能糾正/修補遺傳病的基因缺陷，彌補或恢復(fù)相應(yīng)的正?；?，從而達到減輕或治愈疾病的目的。也就是從疾病的源頭上進行治療。
 
　　據(jù)悉，到2017年，已有700多個導(dǎo)致眼病的突變基因以及近300個導(dǎo)致眼底病的突變基因被發(fā)現(xiàn)。目前在美國已有至少500例眼病患者在視網(wǎng)膜疾病基因治療臨床試驗中得到治療。隨著研究的進一步深入和病種研究的進一步擴大，難治性眼病患者、罕見眼病患者和先天性盲童離光明將更近一步!
 
　　專家簡介：
 
　　龐繼景教授(在線預(yù)約)

 
　　視網(wǎng)膜基因療法技術(shù)在中國傳播的主要促進者
 
　　美國佛羅里達大學(xué)眼科研究系教授
 
　　中國海外學(xué)者視覺和眼科研究聯(lián)合會理事兼秘書長
 
　　廈門眼科中心眼科研究所常務(wù)副所長
 
　　多年來，龐教授及其美國研究小組的工作一直站在世界視網(wǎng)膜遺傳性疾病基因治療領(lǐng)域的前沿。龐教授是包括雷柏氏先天性黑蒙，視網(wǎng)膜色素變性，全色盲，藍色單色視在內(nèi)的多個基因治療臨床前期及臨床試驗項目組負責(zé)人或成員。
 
　　

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