在廈門眼科中心遺傳眼病門診中,常常有患者詢問目前社會(huì)上越來越多的各種治療視網(wǎng)膜色素變性的方法,是否可以相信。
比如:各種手術(shù)、眼內(nèi)注射、口服或靜脈注射各種藥物的治療。
龐繼景教授講解如下:
“很多通過各種手術(shù),眼內(nèi)注射,口服或靜脈注射各種藥物的治療,雖然治療方說在有些患者身上有效,但幾乎都沒有被學(xué)術(shù)界認(rèn)可的有效統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù),也沒有經(jīng)過嚴(yán)格的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)或系統(tǒng)的臨床3期試驗(yàn)得出的安全有效結(jié)論,更不用說獲得了國(guó)家監(jiān)管部門的批準(zhǔn)。雖然說科學(xué)研究的真諦是探索精神。但醫(yī)學(xué)特別是臨床科研治療有它自己的特殊性。
一個(gè)不是在某方面特別有經(jīng)驗(yàn)的大夫,覺得有些治療新方法在理論上是可行的,他可以對(duì)病人進(jìn)行人體試驗(yàn),積累經(jīng)驗(yàn),得出結(jié)論。但前提是要在安全的前提下用科學(xué)的方法盡快得出結(jié)論:此療法是否安全,對(duì)哪些病人有效,對(duì)哪些無效;不能得出了陰性結(jié)果后不報(bào),在幾十年里一直進(jìn)行收費(fèi)式‘科研治療試驗(yàn)’。其實(shí)現(xiàn)代醫(yī)學(xué)已經(jīng)對(duì)醫(yī)療類臨床試驗(yàn)做了嚴(yán)格的規(guī)定。在鼓勵(lì)創(chuàng)新的同時(shí),最大程度地確保接受試驗(yàn)患者的安全性:就是在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)安全有效的前提下,再進(jìn)行人體試驗(yàn)。
比如,如果你現(xiàn)在做了比如血管搭橋手術(shù),以后開展基因治療臨床實(shí)驗(yàn)時(shí),因?yàn)闈撛诘陌踩缘仍?,你就被排除在臨床試驗(yàn)病人之外了。所以說在基因治療已經(jīng)露出曙光的大背景下,不要著急,更不要什么療法都試。早進(jìn)入臨床試驗(yàn)的好處是晚期病人/病情進(jìn)展較快患者可以盡早及時(shí)得到治療。對(duì)其他病人晚一點(diǎn)治療的益處是過一段基因治療方法會(huì)更安全,更有效。具體的判斷需要在對(duì)基因治療有較深理解的相關(guān)專家進(jìn)行全面評(píng)估的前提下做出。”
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