患者問(wèn):龐教授,如果基因檢測(cè)未能測(cè)出致病基因,是否就意味著將來(lái)無(wú)法進(jìn)行基因治療?
廈門(mén)眼科中心遺傳眼病咨詢門(mén)診龐繼景教授表示:“不是說(shuō)檢測(cè)不出致病基因就不能做基因治療,經(jīng)過(guò)我們?nèi)媾R床檢查之后,即使沒(méi)有查出致病基因,只要是典型的遺傳性視網(wǎng)膜疾病,沒(méi)有嚴(yán)重的視神經(jīng)萎縮,我們也可以進(jìn)行晚期病人的光遺傳學(xué)基因治療,目前國(guó)外已經(jīng)在開(kāi)展臨床試驗(yàn)。”
拓展閱讀:光遺傳學(xué)基因治療
光遺傳學(xué)基因治療是通過(guò)修改神經(jīng)元細(xì)胞,使其能夠感受光線從而進(jìn)行"開(kāi)啟"與"關(guān)閉"。
一般情形下,科學(xué)家們需要將光纖植入動(dòng)物的腦部進(jìn)而探測(cè)光敏感神經(jīng)元的活動(dòng)。但是人的眼睛是進(jìn)行光遺傳學(xué)治療的理想靶標(biāo),這是因?yàn)檠劬μ烊痪捅┞对诠饩€下,因此不需要插入額外的光纖或者進(jìn)行腦部手術(shù)。
龐繼景教授表示,這一臨床試驗(yàn)?zāi)芊癯晒δ壳斑€不清楚,但是很有希望??茖W(xué)家們已經(jīng)開(kāi)始探究光遺傳學(xué)技術(shù)能否用于治療其它類(lèi)型的疾病。