今年3月份，美國麻省眼耳鼻喉科醫(yī)院的視網(wǎng)膜外科醫(yī)生使用基因治療藥物Luxturna開始商業(yè)治療LCA2患者。作為頭一個FDA批準的基因療法，Luxturna基因療法治療后的結(jié)果也就成為萬眾矚目的焦點。

 

　　那么，先天性黑曚患兒Luxturna基因療法治療后結(jié)果如何？廈門眼科中心眼科研究所副所長龐繼景教授（在線咨詢）給出了解答。

 

　　2018年3月20日，患有Leber先天性黑曚（RPE65基因突變）的13歲的男孩Jack Hogan成為頭一個接受Luxturna治療的幸運患者?；ㄙM85萬美金（醫(yī)療保險幫助支付/分期付款）。

 

　　這例治療是在美國的波士頓進行，Jack的注射是由麻省眼耳醫(yī)院實施。一周內(nèi)先后接受了雙眼的基因注射治療。注射物是包含RPE65基因片段的數(shù)十億個AAV病毒載體，注射物由一個非常細的針頭注射到患者的視網(wǎng)膜下腔。

 

　　5月24日，Jack前往醫(yī)院復查，視力與術(shù)前相比已經(jīng)出現(xiàn)了很大的提高。Jack表示他以前在課堂上看不清楚老師在黑板上寫的字，晚上天黑之前必須回家，因為暗環(huán)境下他也看不清楚。而當他返回學校上課時，他驚奇的發(fā)現(xiàn)，他可以看清楚老師寫的每一個字，晚上也可以和小伙伴們參加騎自行車活動了，他不敢相信Luxturna在他身上的表現(xiàn)如此之快。

 

　　可以說，Jack術(shù)后兩個月的結(jié)果是非常鼓舞人心的，他是幸運的。