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LCA2基因治療藥物L(fēng)uxturna貴嗎

時(shí)間：2018-01-08 18:34來源：廈門眼科中心編輯：lin瀏覽：

【文章導(dǎo)讀】關(guān)于美國Spark公司上個(gè)月剛剛獲得FDA批準(zhǔn)上市用于治療雷柏氏先天性黑蒙2型的基因治療藥物L(fēng)uxturna已被定價(jià)為85萬美元。

　　LCA2基因治療藥物L(fēng)uxturna貴嗎？——轉(zhuǎn)自廈門眼科中心遺傳眼病門診龐繼景教授
 
　　“周三在門診忙了一整天。晚上剛回到家里，就看到了關(guān)于美國Spark公司上個(gè)月剛剛獲得FDA批準(zhǔn)上市用于治療雷柏氏先天性黑蒙2型的基因治療藥物L(fēng)uxturna已被定價(jià)為85萬美元。
 
　　看了這個(gè)消息后心里真是五味雜陳。
 
　　雖然三個(gè)月內(nèi)LCA2患者就可以在美國開始得到治療，而且比預(yù)期的100萬美元稍稍便宜了一點(diǎn)，但對(duì)大多數(shù)中國LCA2患者來說還是一個(gè)無法接受的過高價(jià)格。更重要的是考慮到很多中晚期LCA2患者治療后長期療效的不確定性以及治療技術(shù)還需要繼續(xù)完善，讓這款藥物能使中國患者在短時(shí)間內(nèi)迅速受益的想法受到質(zhì)疑。
 
　　我甚至不建議經(jīng)濟(jì)情況允許的中國LCA2患者在經(jīng)過有經(jīng)驗(yàn)的大夫確認(rèn)前匆忙前去美國治療。因?yàn)槊绹颊咭话愕靡嬗诿绹t(yī)療保險(xiǎn)支付系統(tǒng)，他們基本不受高藥價(jià)的太大影響，所以對(duì)效果要求也不是很高。而中國患者如果盲目前去卻有可能要承受自費(fèi)治療后效果卻不盡人意的后果。
 
　　所以說我們專業(yè)人士現(xiàn)在要在原有計(jì)劃的基礎(chǔ)上，盡量加快自己產(chǎn)品的研發(fā)速度，抓住機(jī)遇，迎接挑戰(zhàn)。希望中國的各方面人士和我們一起努力，盡快開發(fā)出中國人能用得起的不比國外同類藥差的國產(chǎn)視網(wǎng)膜遺傳病基因治療藥物!”

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