LCA2基因治療藥物L(fēng)uxturna貴嗎？——轉(zhuǎn)自廈門(mén)眼科中心遺傳眼病門(mén)診龐繼景教授

 

　　“周三在門(mén)診忙了一整天。晚上剛回到家里，就看到了關(guān)于美國(guó)Spark公司上個(gè)月剛剛獲得FDA批準(zhǔn)上市用于治療雷柏氏先天性黑蒙2型的基因治療藥物L(fēng)uxturna已被定價(jià)為85萬(wàn)美元。

 

　　看了這個(gè)消息后心里真是五味雜陳。

 

　　雖然三個(gè)月內(nèi)LCA2患者就可以在美國(guó)開(kāi)始得到治療，而且比預(yù)期的100萬(wàn)美元稍稍便宜了一點(diǎn)，但對(duì)大多數(shù)中國(guó)LCA2患者來(lái)說(shuō)還是一個(gè)無(wú)法接受的過(guò)高價(jià)格。更重要的是考慮到很多中晚期LCA2患者治療后長(zhǎng)期療效的不確定性以及治療技術(shù)還需要繼續(xù)完善，讓這款藥物能使中國(guó)患者在短時(shí)間內(nèi)迅速受益的想法受到質(zhì)疑。

 

　　我甚至不建議經(jīng)濟(jì)情況允許的中國(guó)LCA2患者在經(jīng)過(guò)有經(jīng)驗(yàn)的大夫確認(rèn)前匆忙前去美國(guó)治療。因?yàn)槊绹?guó)患者一般得益于美國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)支付系統(tǒng)，他們基本不受高藥價(jià)的太大影響，所以對(duì)效果要求也不是很高。而中國(guó)患者如果盲目前去卻有可能要承受自費(fèi)治療后效果卻不盡人意的后果。

 

　　所以說(shuō)我們專(zhuān)業(yè)人士現(xiàn)在要在原有計(jì)劃的基礎(chǔ)上，盡量加快自己產(chǎn)品的研發(fā)速度，抓住機(jī)遇，迎接挑戰(zhàn)。希望中國(guó)的各方面人士和我們一起努力，盡快開(kāi)發(fā)出中國(guó)人能用得起的不比國(guó)外同類(lèi)藥差的國(guó)產(chǎn)視網(wǎng)膜遺傳病基因治療藥物!”